Θεραπείες για την Αταξία του Φρίντριχ
Σήμερα δεν υπάρχει ακόμη οριστική ίαση για την Αταξία του Φρίντριχ.
Ωστόσο, από το Φεβρουάριο του 2024 κυκλοφορεί η πρώτη στοχευμένη φαρμακευτική θεραπεία με έγκριση από την Ευρωπαϊκή Ένωση για τη νόσο:
Skyclarys® (omaveloxolone) : Το Skyclarys έχει έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της Αταξίας του Φρίντριχ σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω.
- Είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία ειδικά για την Αταξία του Φρίντριχ.
- Δρα σε κυτταρικό επίπεδο και κυρίως ενεργοποιεί μηχανισμούς που βοηθούν τα μιτοχόνδρια και μειώνουν το οξειδωτικό στρες.
- Οι κλινικές μελέτες έδειξαν ότι επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου. Επίσης σε ορισμένους ασθενείς βελτιώνει τη λειτουργικότητα και την καθημερινότητα.
Στην Ελλάδα ειδικότερα, η έγκριση για την πρώτη οργανωμένη εισαγωγή του Skyclarys έγινε το Φεβρουάριο του 2024. Συγκεκριμένα, τη θεραπεία αναλαμβάνουν εξειδικευμένων κέντρων και νοσοκομείων, με συγκεκριμένα ιατρικά κριτήρια και οπωσδήποτε υπό στενή παρακολούθηση από νευρολόγο.
Η θεραπεία με Skyclarys είναι ένα σημαντικό βήμα. Συμβάλλει στην καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Ωστόσο δεν είναι κατάλληλο για όλους και έχει πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες. Γι’ αυτό η απόφαση για τη χορήγησή του βαρύνει αποκλειστικά τον θεράποντα ιατρό.
Ερευνητικές Θεραπείες
Πιθανές θεραπείες σε ανάπτυξη
Οι πληροφορίες που ακολουθούν είναι δημόσια διαθέσιμες και η αναδημοσίευσή τους αποσκοπεί αποκλειστικά σε ενημέρωση. Δεν αποτελούν ιατρική συμβουλή και το Σωματείο δεν εγκρίνει, δεν ελέγχει ούτε εποπτεύει τα επιμέρους ερευνητικά ή αναπτυξιακά προγράμματα.
Οι υπό ανάπτυξη θεραπείες ομαδοποιούνται με βάση τον μηχανισμό δράσης και το στάδιο ανάπτυξής τους, στη χώρα όπου κάθε πρόγραμμα έχει προχωρήσει περισσότερο.
Το Σωματείο συμβάλλει στην πρόοδο της έρευνας μέσα από ενημέρωση, συνηγορία και συνεργασίες με φορείς στην Ελλάδα και το εξωτερικό. Η διεθνής επιστημονική κοινότητα εκτιμά ότι η πιο αποτελεσματική θεραπευτική προσέγγιση στο μέλλον μπορεί να προκύψει από συνδυασμό περισσότερων της μίας θεραπειών.
Ορισμοί
Ενεργά (Active): Προγράμματα που ειναι υπό εξέλιξη.
Μη ενεργά (Inactive): Προγράμματα που έχουν διακοπεί επί του παρόντος λόγω ζητημάτων ασφάλειας, αποτελεσματικότητας ή πόρων.
Στάδια Ανάπτυξης Θεραπειών
Το διάγραμμα προκύπτει από δημόσια διαθέσιμες πληροφορίες της Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA).
© 2025 Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Τελευταία ενημέρωση: Απρίλιος 2025.
(Παρουσιάζουμε το ακόλουθο διάγραμμα για ενημερωτικούς σκοπούς)
