Ανακοινώθηκε η έγκριση του φαρμάκου SKYCLARYS® (ομαβολοξολόνη) για τη θεραπεία της αταξίας του Φρίντριχ σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή

Στις 12 Φεβρουαρίου 2024 ανακοινώθηκε η έγκριση του φαρμάκου SKYCLARYS® (ομαβολοξολόνη) από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ακολουθώντας τη σύσταση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στο φάρμακο που είχε προηγηθεί στις 14 Δεκεμβρίου 2023.

Η έγκριση που έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή στο SKYCLARYS βασίζεται σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη MOXIe Part 2. Στο τέλος της μελέτης διάρκειας 48 εβδομάδων, οι ασθενείς που έλαβαν SKYCLARYS είχαν σημαντικά βελτιωμένες βαθμολογίες στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της αταξίας Friedreich (mFARS) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Όλες οι συνιστώσες της αξιολόγησης mFARS, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης, του συντονισμού των άνω άκρων, του συντονισμού των κάτω άκρων και της όρθιας σταθερότητας, ευνοούσαν το SKYCLARYS έναντι του εικονικού φαρμάκου. Πρόσθετα διερευνητικά δεδομένα παρασχέθηκαν από μια post hoc, προσαρμοσμένη κατά προτίμηση ανάλυση στην οποία οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με SKYCLARYS στο MOXIe (επέκταση) είχαν χαμηλότερες βαθμολογίες mFARS στα τρία έτη, σε σύγκριση με μια αντίστοιχη ομάδα φυσικής ιστορίας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι αυξημένα ηπατικά ένζυμα, μειωμένο βάρος και όρεξη, ναυτία, έμετος, διάρροια, πονοκέφαλος, κόπωση, στοματοφαρυγγικός πόνος και πόνος στην πλάτη, μυϊκοί σπασμοί και γρίπη.

Στην ανακοίνωση της η εταιρείας Biogen, εισαγωγέα του φαρμάκου στην Ευρώπη αναφέρει:

«Η Biogen είναι υπερήφανη που προσθέτει το SKYCLARYS στο χαρτοφυλάκιο των φαρμάκων της και αντιμετωπίζει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη φέρνοντας την πρώτη θεραπεία σε άτομα που ζουν με αταξία Friedreich στην Ευρώπη», όπως δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., επικεφαλής ανάπτυξης της Biogen και προσθέτει: «Η ομάδα μας δεσμεύεται να συνεργαστεί με την ιατρική κοινότητα και τις τοπικές αρχές καθώς εργαζόμαστε για να εξασφαλίσουμε επειγόντως την πρόσβαση των ασθενών. Ευχαριστούμε ειλικρινά την κοινότητα της αταξίας Friedreich για τις συνεισφορές της που επέτρεψαν την ανάπτυξη του SKYCLARYS και κατέστησαν δυνατή τη σημερινή έγκριση».

Για λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με το προϊόν, ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων στη διεύθυνση www.ema.europa.eu.

Δείτε αναλυτικά την ανακοίνωση της εταιρείας Biogen εδώ